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全球首个红细胞成熟剂将国内上市,专家呼吁提升地贫创新药可及性(2)

2022-05-28 19:26栏目:资讯
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  在此次采访中,吴德沛教授向澎湃新闻记者表示,希望更多地中海贫血的创新药物能引入国内,并能尽快纳入医疗保障体系,尤其是加强对成年地中海贫血创新治疗方法的评估,提高报销比例和医疗救助水平。对于取得科技突破的创新药物,在医保准入评估和谈判时给予政策倾斜。通过综合措施,降低患者因病致贫、因病返贫的可能。

  吴德沛强调,全社会需要构建地中海贫血的全生命周期防护体系。一方面,地中海贫血是一种遗传性血液疾病,需要继续加强对重点人群的筛查,从源头减少重症患儿的数量。另一方面,对于已有的地中海贫血患者,不仅要提高疾病科普力度,使其正确认识疾病,还要加大政策支持,减轻患者的就医负担。

  值得一提的是,近几年,在地贫基因筛查预防、造血干细胞移植等方面取得了积极的进展,除了已经获批的促红细胞成熟治疗外,基因治疗的基础研究和临床实践为地中海贫血患者带来了新的治疗思路。对此,吴德沛在采访中提到,要通过多学科的合作以及多方面的力量,进一步探索研发基因疗法等新兴治疗手段,未来能够造福更多中国地中海贫血患者。