“九期一”国际三期临床终止后续：与安全性无关，绿谷制药称“未来有条件重启”(4)

　　据神经病学专家Jeffrey Cummings的2022年AD临床产管线调研显示，进入3期及以上临床阶段的疾病修饰类（DMT）药物仅为16款，其中仅Aducanumab和GV-971获得了药物监管部门的批准。前者是靶向Aβ的单克隆抗体，而后者是一种调节肠道菌群、降低神经炎症的海洋来源寡糖类药物。但是，自上市以来，这两款药物都受到了质疑，其中Aducanumab是由于疗效和副反应，GV-971是由于其机制尚未完全阐明。

　　不过，一个事实是，伴随着光环与争议，2021 年 12 月 3 日，GV-971 被首次纳入国家医保目录。根据绿谷制药官网显示，该药由每盒 895 元降至 296 元；按每月 4 盒计算，患者用药费用将由原每月自费 3580 元，降至 1184 元，平均患者每日费用接近 40 元（考虑到不同地区医保覆盖报销水平、不同人员的医保水平不同，这里不单独计算个人承担部分）。

　　2021年12月医保局就目录调整工作其中关于进入目录药品的有效性问题上接受媒体采访时表示，会从药品已获药监部门审评，获批上市、企业须提交能够证明药品有效性的资料、接受药学、临床医学、药物经济学、医保管理等方面专家多轮论证并通过专家评审等几个角度评估。以甘露特钠胶囊为例，该药品被列入“重大新药创制国家科技重大专项”支持范围。2020年、2021年均申报成功，且均顺利通过了专家评审。2020年谈判失败未被纳入目录。在今年的调整中，经过32名专家评审，得到了70.47的平均分，按规则给予该药谈判资格。通过谈判，降价66.92%纳入目录。通过谈判降价和医保报销，患者用药负担将显著降低。

　　需要指出的是，由于目前纳入调整范围的药品多为新获批上市的药品，不少甚至是当年上市的药品，专家评审依靠的多是药品临床试验阶段收集的资料。在将来的工作中，将鼓励企业开展药品真实世界研究，在目录调整中将更多依靠真实世界研究数据。

　　记者查询了绿谷医药科技官网，其官网和微信于5月13日发布了关于提前终止国内三期研究的公告。在其官方介绍页面，2018年7月GV-971中国三期揭盲公告、2018年10月26日第11届国际阿尔茨海默病临床试验大会全球首次披露GV-971中国三期临床数据中介绍：“GV-971是一种海洋来源的寡糖药物，可通过抑制β淀粉样蛋白聚集、调节肠道菌群失衡、降低神经炎症等多靶特性，发挥其抗阿尔茨海默病作用。于2018年10月26日在中国向CDE递交新药上市申请。

　　或许，一切有待时间验证。

　　责任编辑：孙梦圆 主编：陈岩鹏